基因突變造成的失聰 11歲男孩透過基因治療重新聽到世界

美國媒體報導，11歲失聰男童達姆在接受突破性基因治療後，人生第一次聽到聲音，包括他爸爸的聲音、汽車經過甚至剪刀剪頭髮的聲音。他說，「沒有我不喜歡的聲音」。

「紐約時報」報導，達姆（Aissam Dam）是美國第一個因先天性失聰而接受基因治療的人，治療很成功，將一個對聲音一無所知的孩子帶入了新的世界。達姆上週在翻譯人員的協助下告訴採訪記者：「我沒有不喜歡的聲音。全部都很好聽。」

法新社提到，領先全美進行這方面治療的賓州費城兒童醫院（Children’s Hospital of Philadelphia）今天在聲明中表示，這項里程碑為世界各地因基因突變而聽力損失的患者帶來希望。

由於單一基因存在極為罕見的異常，達姆出生時就「極重度失聰」。

費城兒童醫院耳鼻喉科臨床研究主任傑米勒（John Germiller）表示：「聽力損失的基因治療是我們聽損領域的醫師和科學家20多年來一直努力的方向，現在終於實現了。」

他說：「雖然我們對患者進行的基因治療是為了矯正一個非常罕見的基因異常，但這些研究或許有助未來用在導致兒童聽損的超過150個其他基因一些地方。」

醫院聲明說，自達姆接受單耳治療近4個月以來，聽力已改善到僅有輕度到中度的聽損，他「確實是有生以來第一次聽到聲音」。

紐時報導說，出生於摩洛哥、後來移居西班牙的達姆雖然能夠聽到聲音，但他可能永遠無法學會說話，因為大腦習得語言的關鍵期是到5歲。美國食品暨藥物管理局（FDA）批准這項研究，但基於安全考量，希望首先對年紀較大的孩童進行研究。

院方對達姆的治療是美國、歐洲和中國正在進行或即將開始的數項試驗之一，這些地方有一些孩童據報已有療效。

Aissam Dam, 11, was the first person to get gene therapy in the U.S. for congenital deafness. The treatment was a success, introducing a child who had known nothing of sound to a new world.

“There’s no sound I don’t like,” he said. https://t.co/nD9efmAo2W pic.twitter.com/zMvNDhClGR

— The New York Times (@nytimes) January 23, 2024